1、2023/6/9,三、国外各大类医药新产品开发动态分析,化学药品生物医药产品其他,2023/6/9,2023/6/9,2023/6/9,2023/6/9,2002 FDA批准进入临床试验的新药,2023/6/9,2023/6/9,2023/6/9,358,2023/6/9,256,2023/6/9,2023/6/9,172,2023/6/9,2023/6/9,2023/6/9,2023/6/9,全球研制中的生物技术药物 2200多种进入临床试验 1700余种临床/期或期 300多种已投放市场 约200种预计投放市场(5年内)200种以上,2023/6/9,2023/6/9,2023/6/9,产
2、品类别 1989 1993 1995 1998 2000 血管生成抑制剂-6 反义核苷酸-5 9 9基因治疗-1 17 38 25细胞治疗-20 16 凝血因子 2 1 3 3-CSFs 7 6 5 3 3 EPO 4 1 1 3 3生长因子 2 9 11 21 17人生长素hGH 3 4 7 5 5 干扰素 12 11 11 12 12 白细胞介素 12 10 13 9 6 单克隆抗体McAb 25 50 71 74 85(59)重组人蛋白 3 5 6 8 14 重组可溶性受体 2 2 6 6 4 信号传导-3 4 疫苗 13 20 40 77 98 其他 10 23 45 53 83 合计
3、 95 143 234 350 369,2023/6/9,治疗性抗体,Behring 血清疗法丙种球蛋白（Ig）单克隆抗体100年/20年,2023/6/9,FDA 批准的抗体药物(1994-2002),Repro（1994）血管成形术，心绞痛Zenapax(1997)移植排斥Rituxan（1997）B细胞型非霍奇金氏淋巴瘤Herceptin（1998）乳腺癌Remicade（1998）类风湿性关节炎Synagis（1998）婴幼儿呼吸道合胞病毒感染Simulect(1998)移植排斥Mylotarg（2000）复发的急性髓性白血病Campath(2001)难治的慢性淋巴细胞白血病Zeval
4、in(2002)难治的B细胞型非霍奇金氏淋巴瘤,2023/6/9,工程化抗体的临床应用,抗肿瘤作用抗感染作用器官移植中的应用抗血栓作用 抗GPb/a单抗（C7E3）自身免疫性疾病中毒性疾病变态反应性疾病其它,2023/6/9,抗肿瘤抗体设计方案,独特型疫苗双特异性抗体(Bispecific antibody，BsAb)免疫毒素放射性免疫治疗(Radioimmunotherapy，RIT)抗体介导的酶/药物前体治疗（ADEPT）抗体-超抗原融合蛋白信号抗体（signaling antibody）抗体的靶向基因治疗,2023/6/9,已进入临床试验的抗体药物（FDA/NCI）,疾病种类 I II
5、III 小计自身免疫性疾病 1 5 6血液疾病 1 1肿瘤及相关疾病 15 12 14 41消化系疾病 1 3 4眼部疾患 1 1 2心脏疾患 3 3感染性疾病 2 1 1 4神经性疾患 2 2 1 5呼吸性疾病 3 1 4皮肤疾患 3 2 1 6器官移植 2 4 1 7其 他 1 1 2合 计 30 35 20 85,2023/6/9,疫 苗,Ag-Ab or/and T cell and others疫苗是致病原的蛋白（多肽、肽）多糖或核酸，以单一成份或含有效成份的复杂颗粒形式，或通过活的减毒致病原或载体，进入机体后产生灭活、破坏或抑制致病原的特异性免疫应答。预防性疫苗悠久历史治疗性疫苗
6、Therapeutic Vaccines,2023/6/9,不同年龄组可使用的疫苗（10-15年后）,2023/6/9,治疗性疫苗的主要应用领域,肿瘤感染性疾病自身免疫病移植排斥反应变态反应性疾病,2023/6/9,已进入临床试验的肿瘤疫苗（FDA/NCI）,种 类 I II III 小 计佐剂 4 4肿瘤细胞疫苗 9 8 1 18糖类疫苗 4 4肽/蛋白类疫苗 25 5 30DNA 疫苗 7 7重组病毒载体 18 7 25独特型/抗独特型 3 2 3 8其他 10 5 3 18合计 80 27 7 114,2023/6/9,核 酸 药 物,基因治疗DNA疫苗Anti-sense RNA 细
7、胞 治 疗过继免疫细胞治疗EX VIVO 干细胞,2023/6/9,重 组 蛋 白,细胞因子受 体抗体相关分子与细胞生长密切相关的蛋白其他蛋白,2023/6/9,四、我国新药研究开发面临的机遇和挑战,存在问题 谁是主角 路在何方,2023/6/9,医药产品高度国际化和集团化,国外医药厂商大举进入中国国外医药研发机构也开始进入中国跨国药业集团的联合我国药业重新洗牌？,2023/6/9,冲击-挑战？环境变化的应对？药品是战略物资！中国的药不能掌握在别人手中！医药产业成为新的支柱新药研制成为热点,2023/6/9,我国医药领域面临的问题（整体）,基础研究 缺乏原创上中下游 层层脱节同类产品 重复上马
8、产品质量 滥竽充数投入不足 人才短缺,2023/6/9,我国医药领域面临的问题（产业）,对生物医药开发高投资、长周期、高风险的认识不足，部分技术人员不负责任的渲染，许多投资者缺乏足够的资金和思想准备，盲目上项目，且急于求成，造成许多资金和时间的浪费，一些有前途的项目半途而废。对生物医药产业了解不足，一些大企业不愿投资在产品研发阶段，而把相当部分投资用在厂房、仪器建设上。而制药并不需要大量仪器设备及高大的厂房却需要先进的技术和不断的技术创新能力。流程和工艺的操作不严谨，对质量缺乏系统管理，使产品无法与国外同种产品竞争，导致企业经营不善。,2023/6/9,我国医药领域面临的问题（研发）,没有形成
9、以企业为中心的研发体系企业与研发人员之间存在巨大鸿沟没有符合国际标准的管理、质控系统单兵作战，缺少多学科合作起点低，手段落后，跟随为主,2023/6/9,新药研发面临的具体问题,时间 资金 法规 配套高素质人才缺乏低水平重复股东回报 专利保护,2023/6/9,影响新药研发过程的因素,政府重视程度知识产权（专利）保护基础设施现有产业人力资源公共研究机制政府采购和价格政策政策协调作用孵化基地自然资源,2023/6/9,我国缺乏新药研发的动力,投入回报市场需求价格政策知识产权（专利）保护规范的游戏规则良好的商业信誉,2023/6/9,中国医药研发-谁来唱主角？,政 府 基础研究 政策导向 引导投入
10、大学、研究所 机制 模式 各自为战 医药企业 人才 项目选择 设备利用 风险个 人 资金 小作坊 信誉,2023/6/9,中国医药研发-出路在何方？,主导者-药物作用新靶点发现创新者-新颖分子结构及新化合物改进者-延伸性新药及制剂新产品跟随者-模仿性新药中国自己之路！,2023/6/9,五、我国药物创新的若干对策,角色定位若干建议一点尝试,2023/6/9,中国医药研发各自的角色定位,政 府 政策导向 规则制定 引导投入 优化环境大学、研究所 变兴趣主导为市场驱动，变研发主角为配角 医药企业 成为主体 加大投入个 人（科技人员）更新观念 积极创业,2023/6/9,合作是永恒的主题,资本的合作
11、 政府院所Pre-VCVC企业学科的合作 生命科学化学药学临床医学R&D的流水线,2023/6/9,政 府,政府宏观管理，提供良好的创业环境（技术援助、金融服务、人力资源）对新药的研究、开发、评审，应高质量地依法办理，积极协调与支持对医药市场加强管理，保障药品质量和合法竞争对生物技术产业予以政策上引导，创造研究、开发、生产销售、使用的有利环境,2023/6/9,建立以企业为中心的新药开发指导方针经济界和企业应成为应用/开发研究的主力军新药研究从临床前研究到投放市场，企业参与80%以上工作开发市场需要的产品是企业生存所在，研究与发展是企业的自身职责企业应尽早介入新药开发，组织临床，加强技术改造，
12、积极推广应用,企 业,2023/6/9,院 所,大学、研究所和企业之间应建立密切联系 设立新药研究风险基金和新产品开发孵化器变兴趣主导为市场驱动，变研发主角为配角 建立研究-临床-申报-生产-市场的开发联合体，发挥各自优势，尊重知识产权，按经济规律办事,2023/6/9,个 人,以人为本、蓄水养鱼 引资与引智，群体优势有科技头脑的企业家有经济头脑的科学家海归派-本土派,2023/6/9,我国新药研发的投资模式,政府资助？Pre-VC 各类赞助 天使基金等？VC？与大公司的研究联盟？IPO（OTCBB电子柜台 NASDAQ-SCM）？,2023/6/9,建议1：构建以企业为中心的生物医药研发体系
13、,研发投入资金部分免征增殖税（或扣抵所得税）技术成果转让免一切赋税（至少5年）企业进口研发用设备免税建立面向企业的国家新药研发基金将国家级的研发（工程）中心或技术平台建在企业鼓励高校院所科技人员到企业研发中心工作或兼职每年发布企业R&D投入及新产品产出排行榜（百强）,2023/6/9,建议2：完善刺激生物医药创业投资的政策,政府设立专项基金引导行投入*；鼓励企业或个人捐赠建立生物技术研究基金（捐款税前列支）；允许专利技术（或可评价的技术）在银行抵押贷款；允许资质好的生物技术公司向社会募集发展资金;制定有利于风险投资进入及退出的相应政策；尽快畅通生物技术公司IPO（如类似美国OTCBB电子柜台板
14、）的融资渠道等。,2023/6/9,建议3：吸引高素质人才进入的平台,建立有利于科技人员初始创业的天使基金或种子基金降低创业研发型公司的注册门槛并给予相应的扶持营造创业光荣的氛围（对创业成功者集中宣传），容忍创业失败改革高校及研究所的成果评价和职称晋升体系科技人员/无形资产可在公司占大股或绝对控股允许生物技术领域的中外合资企业中方自然人持股等,2023/6/9,建议3：建立公平竞争的游戏规则，营造良好的服务体系,知识产权信息渠道诚信氛围合作精神支撑体系配套措施药审法规局部软环境等的改进及创新等,2023/6/9,海内外学者知识资本、技术资本 桥 梁 医药研发企业国内外企业金融资本,2023/6
15、/9,研发基地-孵化器-产业提升,长春医药生物技术中心长春博泰生物科技股份有限公司 吸引人才、技术、项目、资金 技术的高地，人才的洼地 战略上：长远发展-起点高、后劲足 战术上：近期利益-快起步、早赢利,2023/6/9,公司定位,是医药生物新技术及新产品研制、开发、投资与主导管理相结合的综合性医药生物科技公司。包括凝聚、筛选、培育项目和创业投资，产品是生物医药产业中种子期、创业期、成长期、扩张期及成熟期的研发项目。核心是医药生物技术的“创业投资-项目孵化-医药产业化提升”,2023/6/9,中心的宗旨,从已有成果及人力资本中发现、挖掘、筛选能和市场结合并有发展潜力的医药生物技术项目，通过技术
16、+资本+管理的有效运作，把它培养孵化成新的产品、新的工艺、新的内企业、新的产业。个人专业化技术-生产力社会资金-最佳投资机遇,2023/6/9,中心的目标,吸引国内外一流人才-创业团队引进和创造一流的技术和项目-经过研发基地的扶持和孵化，最终以新产品、新技术走向市场连接国内外一流的医药企业在中国建立达到国际先进水平的医药生物技术平台以及符合国际标准的管理、质量控制系统，为新产品、新技术的研发提供软硬件条件,2023/6/9,中心项目发展战略,长线项目（5-8年）10-20%建立长远的战略和高起点的技术中线项目（3-4年）20-30%确立切实可行的目标和技术平台短线项目（1-2年）50-70%以
17、务实精神从具体项目做起,2023/6/9,项目选择的基本原则,产品的技术可靠性产品的市场潜力知识产权以海外为主，国内为辅以华裔为主，非华裔为辅以公司为主，大学、研究所为辅以品种为主，技术为辅,2023/6/9,项 目 特 点,高定位 站在世界医药生物领域前沿，引进先进的技术和项目进行合作开发，突出自主知识产权，建立适应国际标准水平的生物技术平台和符合国际标准的质量控制系统大集成 集成医药生物技术的各技术体系，整合新药研发的各环节，打破以课题组为中心的封闭研发圈子，按企业流水线模式运作及管理。，可资源共享，加速新药研发进程，降低风险务实性 选择有巨大市场潜力，符合中国国情及我们所能具备条件研发的
18、项目，进行短线研发，同时设立中、长期研发项目，力求务实、创仿并举,2023/6/9,研发基地虚拟的技术平台,药物筛选技术平台单克隆抗体技术平台疫苗及相关产品技术平台诊断制品技术平台医用生物材料技术平台新剂型技术平台国内及海外卫星实验室,2023/6/9,新药筛选,行政、后勤、财务、公关、法律,专利、技术转让、市场,项目遴选,医药生产企业,国内依托,海外依托,实验室,首席制,合同研究,内企业新公司,卫星,研发基地,项目1,平台,医用,生物,材料,平台,疫苗,平台,剂型,平台,诊断试剂,平台,抗体,技术部 项目部 质检部,单克隆,项目2,项目,项目,3,4,项目5,项目6,项目,7,项目,8,n,2023/6/9,公司操作理念,信息是前提人才是关键技术是动力产品是目标市场是中心营销是手段,2023/6/9,博泰理念,四个把握：信息、市场、时机、定位三个突破：技术、机制、管理两个轮子：技术资本、金融资本一个根本：优秀人才政府引导 企业为主 院所参与 资源整合官、产、学、研、资（金）复合体,
